Un hombre italiano de 38 años ha recuperado la vista gracias a una terapia génica innovadora de «doble vector» para tratar una enfermedad rara de la retina. Este tratamiento pionero fue desarrollado por el Instituto de Genética y Medicina de Pozzuoli (Tigem) en Italia. El procedimiento, llevado a cabo en la Clínica de Oftalmología de la Universidad Vanvitelli en Campania, ha permitido al paciente mejorar su visión de manera significativa, pasando de una visión borrosa a la capacidad de leer subtítulos en la televisión y distinguir objetos con claridad, incluso en condiciones de poca luz.
Detalles del Síndrome y el Tratamiento
El paciente sufría del síndrome de Usher tipo 1B, una condición hereditaria que afecta la retina y está asociada con sordera y ceguera progresiva. Fue uno de los ocho pacientes tratados en el centro napolitano entre octubre de 2024 y abril de 2025. Francesca Simonelli, jefa del Centro de Terapias Oculares Avanzadas, explicó que el procedimiento consiste en inyectar dos vectores virales en el espacio subretiniano bajo anestesia general, cada uno con parte de la información genética necesaria para producir la proteína faltante en los pacientes.
Experiencia y Mejoras del Paciente
El paciente expresó que su decisión de someterse al tratamiento fue motivada no solo por su propio beneficio, sino también por ayudar a otros que enfrentan desafíos similares. Antes de la terapia, su visión era confusa, pero ahora puede realizar actividades cotidianas con mayor facilidad, como salir solo por la noche y reconocer objetos y personas. Simonelli destacó que el paciente mostró mejorías en su visión dos semanas después del tratamiento y continuó mejorando, pudiendo ver mejor incluso con poca luz.
Resultados y Potencial Futuro
Los datos preliminares de los otros siete pacientes tratados indican que la terapia génica es segura y bien tolerada, sin efectos adversos graves. La inflamación ocular observada en algunos pacientes es poco frecuente y se maneja con corticosteroides. Este avance podría ser beneficioso para personas con síndrome de Usher tipo 1B y otras enfermedades oculares hereditarias causadas por defectos genéticos que no podían ser tratados con terapias génicas estándar.
